Le CAR-T utili anche contro il lupus

5 pazienti in remissione grazie alla terapia

L'utilizzo delle cellule CAR-T potrebbe essere vantaggioso anche in caso di lupus. È quanto emerge da uno studio realizzato su 5 pazienti affetti dalla malattia che hanno tratto giovamento dal trattamento.
I 5 soggetti soffrivano di una grave forma di lupus eritematoso sistemico (LES), malattia reumatica autoimmune che può portare a gravi danni agli organi del corpo.
La tecnica delle CAR-T viene utilizzata di solito per i tumori del sangue e consiste nel prelievo di cellule immunitarie del paziente - i linfociti T - e la loro modificazione in laboratorio in modo che siano in grado di uccidere le cellule responsabili della malattia.
Lo studio pubblicato su Nature da ricercatori dell'Università di Norimberga è partito dalla sospensione dei farmaci convenzionali e dall'utilizzo di cellule CAR-T seguito da un periodo di monitoraggio di 17 mesi. Dopo questo lasso di tempo i sintomi risultano ancora assenti e non sono necessarie terapie.
La forma più comune della malattia è il lupus eritematoso sistemico che, sebbene non sia diffuso, è più comune della sclerosi multipla (SM). Si tratta di malattie autoimmuni in cui il sistema immunitario aggredisce l'organismo invece dei patogeni che lo attaccano. A differenza della sclerosi multipla, che attacca il tessuto nervoso, il lupus può aggredire tutti gli organi, in particolare reni, cervello, cuore, articolazioni e pelle.
Nel lupus le cellule B alterate producono autoanticorpi che aggrediscono organi e tessuti causando dolori articolari, eruzioni cutanee, stanchezza e altri sintomi. Grazie alle CAR-T gli scienziati hanno addestrato le cellule immunitarie dei pazienti affinché attaccassero quelle cellule responsabili della produzione di autoanticorpi. Tutti i pazienti hanno manifestato un miglioramento dei sintomi, gli organi colpiti sono guariti e gli autoanticorpi sono spariti.
Il principale autore del lavoro Georg Schett si è detto sorpreso: «Mi sembra miracoloso che le CAR-T possano risolvere i casi gravi di lupus e siamo rimasti sconvolti».
Dopo 100 giorni i linfociti B sono ricomparsi, ma con grande sorpresa degli scienziati - che temevano un ritorno della malattia - le cellule hanno agito normalmente.
L'altro aspetto interessante è che la terapia ha eliminato gli autoanticorpi che causano il lupus senza pregiudicare l'immunità ai patogeni verso i quali i pazienti erano vaccinati, ad esempio morbillo, varicella, rosolia e altre malattie.
«È piuttosto emozionante poter dare la possibilità a persone così giovani di cambiare la loro vita. Prima della cura il lupus dominava le conversazioni di questi ragazzi e dettava i loro piani», ha detto Georg Schett a Stat.
Ora i ricercatori daranno il via a un trial clinico più ampio e a un follow up più lungo per cercare di capire la reale efficacia e sicurezza dell'approccio. In caso di risultati positivi, la terapia con CAR-T potrebbe essere utilizzata anche per molte altre malattie che coinvolgono i linfociti B come la sclerosi sistemica, la sclerosi multipla e altre patologie autoimmuni.
Il lato negativo è che la terapia è molto costosa - circa 400.000 euro - e richiede molto lavoro e medici specializzati per metterla in atto.