Mielodisplasia, l'importanza di una terapia personalizzata

Una nuova terapia riduce la necessità delle trasfusioni

Le mielodisplasie colpiscono circa 3.000 italiani ogni anno, con un'età media di 75 anni. In quasi la metà dei casi, i pazienti con sindromi mielodisplastiche che presentano sideroblasti ad anello, trattati con la nuova terapia luspatercept, sono liberi dalle trasfusioni di sangue per almeno 8 settimane.
Si tratta di un grande vantaggio in termini di qualità della vita e nel quadro di una riduzione del danno d'organo associato all'accumulo di ferro introdotto con le trasfusioni.
I sintomi più frequenti causati dalla carenza di emoglobina sono stanchezza, perdita di peso, difficoltà respiratorie e battito cardiaco accelerato. L'impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave. Le sindromi mielodisplastiche sono ancora poco conosciute ed è sottovalutato il loro impatto sulla quotidianità dei pazienti.
"L'Agenzia Italiana del Farmaco, nel dicembre 2021, ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio, che presentano sideroblasti ad anello con risposta insoddisfacente o non idonei a terapia basata su eritropoietina”, afferma Matteo Della Porta, Responsabile Unità Leucemie e Mielodisplasie, Humanitas Cancer Center, Milano e Professore Ordinario di Ematologia presso Humanitas University. “Luspatercept è in grado di rispondere a un forte bisogno clinico finora insoddisfatto, perché è un trattamento efficace contro l'anemia per pazienti privi di alternative, non rispondendo o avendo perso la risposta all'eritropoietina. Inoltre, è importante eseguire sempre il test per individuare i pazienti con la forma con sideroblasti ad anello, approccio che caratterizza la medicina di precisione. Lo studio registrativo MEDALIST ha dimostrato che il 48% dei pazienti trattati con luspatercept è libero da trasfusioni di sangue per intervalli di almeno 8 settimane, con possibilità di periodi multipli di risposta, durante l'intera durata del trattamento. Non solo. Questi risultati sono stati confermati anche su oltre 200 pazienti real life, non selezionati e inclusi nel programma compassionevole avviato nel nostro Paese. Un risultato molto importante, che sarà presentato a dicembre al congresso americano di ematologia a New Orleans".
"Grazie a luspatercept i pazienti riducono il fabbisogno trasfusionale con un impatto sulla qualità di vita, perché non devono recarsi così frequentemente nei centri specialistici per soddisfare il fabbisogno di sangue - continua il Prof. Pellegrino Musto, Direttore della Unità Operativa Complessa di Ematologia con trapianto della Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari e Professore Ordinario di Ematologia all'Università Aldo Moro di Bari -. Inoltre, questo nuovo farmaco diminuisce la necessità di assumere ogni giorno la terapia ferrochelante, con i relativi effetti collaterali, per evitare i danni causati dall'accumulo di ferro a organi vitali".