Nuova cura per la miastenia gravis

Approvato l'anticorpo monoclonale eculizumab

Nuovo trattamento disponibile per la miastenia gravis generalizzata. Si tratta di eculizumab, la cui rimborsabilità è stata approvata dall'Aifa per i pazienti adulti con miastenia refrattaria e che presenta gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR), la forma più comune della patologia.
In Italia ci sono circa 12.000 persone affette da miastenia gravis, di cui l'80% mostra gli anticorpi anti-AChR.
Il legame di questi anticorpi con la giunzione neuromuscolare attiva un sistema (il sistema del complemento) che causa la distruzione della membrana post-sinaptica. In pratica, si interrompe la comunicazione tra il nervo e il muscolo.
Ne conseguono sintomi quali appannamento della vista, problemi abbassamento delle palpebre, problemi nella deglutizione, nella masticazione e di linguaggio, disturbi respiratori e affaticamento muscolare.
“Questa malattia spesso sembra invisibile a coloro che non la vivono tutti giorni o che non la conoscono, ma in realtà, come molte patologie croniche, compromette in maniera devastante la qualità di vita, l'attività lavorativa e le relazioni sociali, non solo nostre ma anche di tutti i familiari”, dice Mariangela Pino, paziente e segretaria generale della neonata sede laziale dell'Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative (AIM): “Il fondamentale contributo della ricerca e l'innovazione nella cura e nella gestione delle persone affette da miastenia rappresenta un fondamentale passo in avanti per noi”.
Eculizumab, è un inibitore della proteina C5 del complemento in grado di prevenire la distruzione della giunzione neuromuscolare, riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento. “Nello studio registrativo REGAIN, eculizumab ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi nelle attività della vita quotidiana e nella forza muscolare dei pazienti affetti da gMG refrattaria AChR+ rispetto al placebo”, spiega Renato Mantegazza, del Dipartimento di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari dell'Istituto Besta di Milano: “Il miglioramento è stato osservato già alla prima settimana e si è mantenuto stabile per tutto il periodo di trattamento. Inoltre, al termine dello studio di estensione, oltre la metà dei pazienti ha raggiunto lo stato di minime manifestazioni di malattia, definito come l'assenza di sintomi disabilitanti”.
“Eculizumab è ora rimborsato in Italia per un sottogruppo di persone con miastenia gravis generalizzata refrattaria, non rispondente ad almeno 2 trattamenti immunosoppressori utilizzati dopo corticosteroidi”, aggiunge Andrea Lenzi, Ordinario di Endocrinologia alla Sapienza di Roma: “Il nostro obiettivo è rendere questi trattamenti più facilmente disponibili per i pazienti e in modo tempestivo”.
La miastenia gravis si manifesta a ogni età, con una prevalenza nelle donne con meno di 40 anni e negli uomini con più di 60.
“La malattia colpisce persone nel pieno della loro vita, con conseguenze non solo sulla loro qualità di vita ma anche sugli aspetti sociali, lavorativi e familiari. Definire i costi diretti e indiretti di una malattia cronica come la miastenia gravis è fondamentale”, sottolinea Federico Spandonaro, Università San Raffaele Roma e Presidente di C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità): “Gli strumenti per governare l'innovazione sono disponibili in Italia e permettono una efficace programmazione, a partire dall'Horizon Scanning fino all'accesso ai fondi per i farmaci innovativi”.
“Eculizumab rappresenta un importante traguardo raggiunto, in concomitanza della rimborsabilità anche per l'indicazione del disturbo dello spettro della neuromielite ottica”, conclude Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease: “L'impegno della nostra azienda continua, con l'obiettivo di fornire soluzioni che possano migliorare quotidianamente la vita delle persone affette da miastenia grave generalizzata e dei loro caregiver”.