Sla, ropinirolo la ritarda

Il farmaco rallenta la progressione della malattia

Ropinirolo, un farmaco utilizzato in caso di Parkinson, sembra efficace anche nei pazienti colpiti da sclerosi laterale amiotrofica. Il risultato, apparso su Cell Stem Cell, è frutto di una ricerca della Keio University School of Medicine di Tokyo diretta da Hideyuki Okano, che spiega: «Abbiamo identificato in passato il ropinirolo come un potenziale farmaco anti-SLA in vitro, e, ora abbiamo dimostrato che è sicuro da usare nei pazienti affetti da SLA e che potenzialmente ha qualche effetto terapeutico».
I ricercatori hanno coinvolto 20 pazienti, randomizzandoli a ricevere ropinirolo o placebo. Nessuno era portatore di geni che predisponevano alla malattia e la convivenza con la Sla era in media di 20 mesi. Lo studio è stato in doppio cieco per le prime 24 settimane, mentre per le successive 24 a tutti i pazienti che desideravano continuare è stato somministrato ropinirolo in aperto.
A causa della pandemia di Covid-19, molti pazienti hanno abbandonato la sperimentazione. Hanno concluso lo studio solo 7 pazienti su 13 di quelli trattati con ropinirolo e 1 su 7 di quelli trattati con placebo seguito da ropinirolo.
I pazienti che hanno ricevuto ropinirolo durante entrambe le fasi della sperimentazione erano fisicamente più attivi rispetto ai pazienti nel gruppo placebo.
Il tasso di declino della mobilità, della forza muscolare e della funzione polmonare è risultato più lento, e le possibilità di sopravvivenza maggiori. I pazienti che hanno assunto ropinirolo a metà dello studio non hanno riscontrato gli stessi benefici, il che lascia supporre che sia necessario intraprendere il trattamento il prima possibile.
I motoneuroni dei pazienti affetti da Sla mostravano differenze nella struttura, nell'espressione genica e nelle concentrazioni di metaboliti, ma ropinirolo ha ridotto le differenze.
Sono stati inoltre identificati 29 geni correlati alla sintesi del colesterolo che tendevano ad essere sovraregolati nei motoneuroni dei pazienti affetti da Sla. Il trattamento con ropinirolo ha soppresso le loro espressioni geniche nel tempo.

Fonte: Cell Stem Cell 2023. Doi: 10.1016/j.stem.2023.04.017
Cell Stem Cell