Angioedema ereditario, efficace garadacimab

Positivi i risultati di fase III

Sono positivi i risultati di fase III del farmaco garadacimab per il trattamento delle persone affette da angioedema ereditario.
Lo studio ha raggiunto gli obiettivi primari e secondari di efficacia e ha dimostrato un favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco. CSL intende ora avviare le pratiche per l'approvazione completa presso le autorità sanitarie mondiali al termine del corrente anno fiscale.
Lo studio di Fase III, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a bracci paralleli (noto anche come VANGUARD) ha valutato l'efficacia e la sicurezza della somministrazione mensile sottocutanea di garadacimab nella prevenzione degli attacchi di HAE rispetto al placebo per sei mesi. I risultati completi dello studio saranno presentati a un prossimo congresso scientifico e pubblicati su una rivista peer-reviewed.
"Questi risultati sottolineano la nostra convinzione che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia rivoluzionaria, prima nel suo genere per le persone affette da HAE, un gruppo di pazienti che CSL segue da molti anni", ha dichiarato la dottoressa Marianna Alacqua, Head Medical Affairs di CSL Behring in Italia. "La promessa di CSL ai pazienti ci guida a soddisfare i loro bisogni insoddisfatti perseguendo il tipo di innovazione dirompente che riteniamo garadacimab rappresenti. Non vediamo l'ora di condividere i risultati completi del nostro studio di Fase III nei prossimi mesi".
L'HAE ├Ę una condizione rara, genetica e potenzialmente pericolosa per la vita che causa episodi dolorosi, debilitanti e imprevedibili di edema dell'addome, della laringe, del viso e delle estremit├á, oltre che di altre aree del corpo.
Garadacimab ├Ę un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb) attualmente in sviluppo clinico come nuovo tipo di trattamento di profilassi sottocutanea una volta al mese per gli attacchi legati all'HAE, una forma di angioedema mediato da bradichinina. Garadacimab inibisce in modo esclusivo la proteina plasmatica FXIIa. Quando il fattore XIIa viene attivato, inizia la cascata di eventi che porta alla formazione dell'edema. Avendo come target il fattore XIIa, garadacimab inibisce la cascata dell'HAE alla sua origine, rispetto ad altre terapie per l'HAE che mirano ai mediatori a valle.
La designazione di farmaco orfano per garadacimab come terapia sperimentale per l'angioedema ereditario ├Ę stata concessa sia dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sia dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Oltre all'HAE, CSL sta studiando garadacimab anche per altre indicazioni in cui l'inibizione di FXIIa pu├▓ svolgere un ruolo importante nel migliorare i risultati clinici, come la fibrosi polmonare.

22/09/2022 16:45:00 Andrea Sperelli


Notizie correlate