Nuova terapia per la leucemia mieloide acuta

Trattamento possibile per i bambini colpiti

Una malattia rara, ma che purtroppo colpisce in maniera grave circa 30 bambini ogni anno in Italia. La leucemia mieloide acuta ora potrebbe essere curata grazie a una nuova opzione terapeutica allo studio.
Nel giro di qualche mese partirà una sperimentazione clinica all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che testerà l'efficacia di una nuova terapia a base di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente (Car-iNK).
"È un progetto in cui crediamo molto", spiega Franco Locatelli, responsabile dell'Area di Oncoematologia pediatrica e Terapia Cellulare e genica dell'ospedale. "Perché le leucemie mieloidi acute refrattarie o ricadute dopo i trattamenti convenzionali rappresentano un problema medico a oggi non risolto e quindi abbiamo la necessità di testare, e auspicabilmente validare, trattamenti innovativi. Tra questi rientra l'immunoterapia rappresentata nel caso specifico dalle cellule Car-iNK che sono una variazione rispetto alle classiche cellule Car-T che abbiamo imparato a conoscere nell'ambito della leucemia linfoblastica acuta, i linfomi e il mieloma multiplo".
“Le cellule Car-iNK rappresentano un'innovazione rispetto alle già innovative Car-T", spiega Locatelli. "Vengono preparate da un donatore terzo e sono immediatamente disponibili per il paziente che ne ha bisogno".
Le cellule iNK sviluppate dal team di Concetta Quintarelli, responsabile dell'Unità di Ricerca di Terapia Genica dei Tumori al Bambin Gesù, sono in questo momento oggetto delle ultime verifiche prima della presentazione del dossier alle autorità regolatorie.