Emofilia A, nuovo trattamento riduce le infusioni

Cura personalizzabile grazie a damoctocog alfa pegol

"Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta una nuova opportunità: 'damoctocog alfa pegol', il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana.
Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l'opportunità di ridurre le infusioni. Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l'efficacia, consentendo così di ottenere l'indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana".
È quanto si legge nella nota diffusa da Bayer. "Durante il convegno AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), appena concluso, - prosegue il comunicato - sono stati presentati i principali risultati dello studio a lungo termine, le evidenze di farmacocinetica e testimonianze sulle prime esperienze in Italia".
"Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato fino a 7 anni, 'damoctocog alfa pegol' ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l'efficacia riportando anche la risoluzione delle target joints - dichiara la Dottoressa Maria Elisa Mancuso, M.D., Ph.D, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell'Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano). Inoltre, in due studi di confront con 'rurioctocog alfa pegol' e 'efmoroctocog alfa' recentemente pubblicati, è stata dimostrata la superiorità del profile farmacocinetico di 'damoctocog alfa pegol' rispetto a quello delle altre due molecole. Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo".
"In base alle mie prime esperienze con 'damoctocog' - afferma il Professor Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma - abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l'attività fisica. Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente".
"Notevoli quindi i vantaggi per i pazienti - spiega l'azienda - che, grazie alle caratteristiche farmacocinetiche di 'damoctocog', in grado di mantenere alti i livelli di fattore VIII nel sangue per periodi di tempo più lunghi rispetto alle terapie precedenti, hanno la possibilità di ridurre il numero delle infusioni settimanali".
"La disponibilità di questo nuovo trattamento - conclude la Dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer - è il frutto del costante impegno della nostra azienda nella ricerca scientifica nel campo dell'emofilia.
Il nostro principale obiettivo è quello di offrire opzioni terapeutiche innovative: oggi 'damoctocog alfa pegol', domani la terapia genica, per rispondere sempre più alla necessità di semplificare la vita di quanti convivono con questa patologia".
"L'emofilia A è una patologia congenita della coagulazione che comporta un deficit del Fattore VIII e colpisce gli individui soprattutto di sesso maschile. I numeri che ci provengono dal censimento eseguito dall'ISS parlano di un totale che oscilla tra i 4mila e i 5 mila soggetti affetti da emofila A di tutte le gravità. Di questi pazienti sono circa 2mila i soggetti che presentano una forma grave. La patologia comporta un rischio aumentato di sanguinamento di qualsiasi distretto corporeo ma in realtà l'apparato muscolo scheletrico è il più colpito, in assenza di terapie efficaci, e il continuo ripetersi di emorragie a livello articolare comporta un danno articolare che è la principale causa di complicanza per la storia naturale della patologia non opportunamente trattata". Lo ha detto all'agenzia di stampa Dire la dottoressa Maria Elisa Mancuso, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell'Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano).
"La cura consiste - prosegue l'esperta - in una terapia sostitutiva cioè nel dare al paziente ciò che non ha e dunque nel caso specifico il Fattore VIII disponibile come terapia cardine dell'emofilia da più di 30 anni. Questa ha subito un'evoluzione nel tempo tanto che le molecole disponibili sono sempre migliori. L'innovazione è stata la caratteristica dell'evoluzione terapeutica fino ad arrivare oggi a molecole che ci consentono di effettuare una profilassi e di prevenire e curare gli episodi emorragici".
"Il fattore VIII è somministrabile sono in maniera endovenosa e chiaramente il prezzo che si paga è fare delle frequenti infusioni endovenose. L'evoluzione terapeutica oggi vede queste molecole come 'damoctocog alfa pegol' che hanno la caratteristica di rimanere in circolo per un periodo di tempo più lungo e questo ha un duplice vantaggio per il paziente. Da un lato questo può favorire regimi terapeutici con iniezioni meno frequenti e dall'altra consente di mantenere dei livelli di Fattore VIII nel sangue più alti con una protezione maggiore. La terapia quindi protegge di più ma con carico per il paziente minore rispetto al passato", ha concluso la dottoressa Mancuso.

Fonte: Dire

15/10/2020 14:53:00 Andrea Sperelli


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