Nefrite lupica in fase attiva, approvato voclosporina

Approvazione basata sui dati positivi di uno studio di fase 3

È stato approvato voclosporina in combinazione con micofenolato mofetile per il trattamento dei pazienti adulti affetti da nefrite lupica (NL) in fase attiva, di classe III, IV o V (inclusa la classe mista III/V e IV/V).
L'approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati positivi dello studio di Fase 3 AURORA 11 e dello studio di estensione AURORA 22, che hanno dimostrato che il trattamento con voclosporina, in combinazione con micofenolato mofetile (MMF) e basse dosi di corticosteroidi, induce tassi di risposta renale completa a 52 settimane, statisticamente maggiori rispetto al solo trattamento con MMF e basse dosi di corticosteroidi. Il profilo di sicurezza di voclosporina associato a MMF e a basse dosi di corticosteroidi è risultato paragonabile a quello del trattamento con MMF e basse dosi di corticosteroidi.
“L'approvazione di voclosporina da parte della Commissione Europea rappresenta un passo avanti significativo per le persone affette da nefrite lupica in Europa, perché offre ai pazienti eleggibili una nuova opzione terapeutica”, afferma Andy Hodge, CEO di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd.
La nefrite lupica è una manifestazione grave del lupus eritematoso sistemico (LES), una malattia autoimmune cronica e debilitante che può provocare la perdita irreversibile di nefroni, le unità funzionali del rene. Circa 210 persone su 100.000 in Europa soffrono di LES5 e, benché sia prevalente nelle donne, gli uomini affetti da LES possono sviluppare una forma più grave della malattia. Il 40-60% dei pazienti con LES potrebbe sviluppare NL durante la propria vita.
Nel 2021, negli USA la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato voclosporina, in combinazione con un regime di terapia immunosoppressiva di base, come primo farmaco orale per il trattamento dei pazienti adulti con NL attiva. Nelle prossime settimane è prevista la decisione della Medicines and Healthcare products Regulatory Agency inglese per l'autorizzazione alla commercializzazione. Inoltre, è stata richiesta l'autorizzazione alla commercializzazione alla Swiss Agency for Therapeutic Products che è attualmente in fase di revisione.
Voclosporina, inibitore orale della calcineurina (CNI) per il trattamento della NL, ha un duplice meccanismo di azione che agisce come immunosoppressore, attraverso l'inibizione dell'attivazione dei linfociti T e della produzione di citochine e promuove la stabilizzazione dei podociti nel rene. Il farmaco è soggetto a monitoraggio addizionale, che permetterà di identificare nuove informazioni di sicurezza.