Pentosano polisolfato per la cistite interstiziale

Il composto ha ottenuto lo status di farmaco orfano

Il pentosano polisolfato è diventato un farmaco orfano per la cistite interstiziale. Nelle linee guida europee e statunitensi il pentosano polisolfato è considerato un farmaco standard per il trattamento della grave patologia cronica della vescica definita cistite interstiziale (CI). Adesso il medicinale ha ottenuto lo status di farmaco orfano dall'agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) per l'indicazione della cistite interstiziale.
La cistite interstiziale (CI) è una patologia rara, detta anche patologia orfana. La sostanza farmacologica PPS (pentosano polisolfato) è stata registrata ufficialmente come farmaco orfano per questa indicazione dall'agenzia europea per i medicinali. "Ottenere lo status di farmaco orfano per il pentosano polisolfato nell'Unione Europea è un enorme successo", afferma il Dott. Guenter Auerbach, CEO dell'azienda. "Essere in grado di offrire farmaci innovativi ai pazienti con condizioni rare ma gravi nel campo dell'urologia è un'importante pietra miliare per il futuro dell'azienda".
La CI (cistite interstiziale) è una grave patologia cronica della vescica che riduce sensibilmente la qualità della vita. Questa condizione, che colpisce in media meno di due pazienti ogni 10.000 persone ed è associata a un elevato grado di sofferenza, è stata ufficialmente riconosciuta come patologia orfana. Le persone affette da questa patologia lamentano una minzione molto frequente e dolorosa e un forte dolore nell'addome inferiore.
Tra le cause di questa patologia cronica sono inclusi danni al rivestimento della vescica, in particolare dello strato di glicosaminoglicano (GAG), con conseguente riduzione dell'effetto protettivo di questo strato. Le tossine delle urine sono quindi in grado di penetrare nei tessuti sottostanti, causando irritazione o infiammazione.
A causa della sua somiglianza strutturale con il glicosaminoglicano (GAG), il pentosano polisolfato (PPS) è in grado di ricostruire lo strato di GAG danneggiato nella vescica, impedendo in tal modo alle sostanze nocive di penetrare nei sottostanti strati di tessuto. Inoltre, il PPS promuove anche l'inibizione del rilascio di istamina, un ormone dei tessuti, riducendo in tal modo il sintomo dell'infiammazione causato dalla patologia.