Sla, nuovo metodo per silenziarne i geni

Si può prevenire il disturbo se il trattamento avviene per tempo

Un risultato davvero promettente quello annunciato su Nature Medicine da un team della University of California San Diego School of Medicine che ha studiato un nuovo approccio per la Sla, la sclerosi laterale amiotrofica.
In sostanza, si tratta di un vettore virale che ha l'obiettivo di silenziare i geni responsabili della malattia, prevenendo così l'innescarsi del disturbo degenerativo dei motoneuroni. Nel caso in cui la malattia sia già comparsa, la terapia ha comunque la capacità di bloccarne la progressione.
La Sla è nel 90-95% dei casi sporadica, mentre nel 5-10% dei casi familiare. Alcuni studi hanno dimostrato che le mutazioni a carico di Sod1 sono collegate alla malattia.
Il nuovo approccio prevede l'iniezione di shRNA - una molecola di Rna artificiale in grado di silenziare o spegnere un gene bersaglio - che viene trasportato verso le cellule grazie a un innocuo adenovirus.
In fase di sperimentazione animale, le iniezioni del virus che trasporta shRNA sono state effettuate in due siti nel midollo spinale di topi adulti che esprimevano un'alterazione del gene Sod1, prima dell'insorgenza della malattia o quando gli animali hanno cominciato a mostrare i primi sintomi.
È bastata una sola iniezione per ridurre la neurodegenerazione nei topi pre-sintomatici. Negli altri topi che mostravano già alcuni sintomi, l'iniezione ha bloccato l'evoluzione della malattia.
"Attualmente, questo approccio rappresenta la terapia più potente mai dimostrata nei modelli murini di Sla mutata legata al gene Sod1", assicura Martin Marsala, professore presso il Dipartimento di Anestesiologia presso la UC San Diego School of Medicine, autore senior dello studio.
Gli esperti stanno ora tentando di replicare il trattamento sui suini, dimostrando già la sua sicurezza: "Sebbene non siano stati osservati effetti collaterali correlati al trattamento nei topi più di un anno dopo il trattamento, dimostrare la sicurezza in grandi specie animali più simili agli esseri umani è un passo fondamentale per far avanzare questo approccio terapeutico verso i test clinici", conclude Marsala.

24/12/2019 Andrea Sperelli


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