In uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Cell, un gruppo di ricercatori [...]
Il DNA umano è complesso: oltre 20.000 geni e 3 miliardi di coppie di [...]
È positivo il parere espresso dal Chmp – il Comitato per i [...]
Oltre 5.000 pazienti in tutto il mondo hanno già ricevuto la prima terapia [...]
Una ricerca condotta dalla Dott.ssa Caterina Vianello e [...]
Sulla rivista Science è stato pubblicato lo studio che porta a compimento [...]
Un team dell’Università della California di Davis propone l’utilizzo di [...]
Nuovi dati confermano i benefici di onasemnogene [...]
Bersagliare farmacologicamente i meccanismi cellulari [...]
Quando incontriamo un virus, c’è una prima linea di difesa che “sente†un [...]
Arriva la prima terapia domiciliare per la Sma, l'atrofia muscolare spinale. Il [...]
Cellule staminali come indicatori del benessere, anti-aging e per [...]
Lo sviluppo dell’organismo umano avviene mediante miliardi di divisioni cellulari a partire da quella prima cellula che è [...]
Una ricerca realizzata dal gruppo di ricerca CASSMedChem del Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute [...]
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia [...]
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto [...]
La formazione di contatti cellula-cellula è fondamentale per la genesi e il mantenimento degli epiteli (insieme di cellule che formano un’unica [...]
La comunicazione tra membri della stessa specie mediata dai feromoni, sostanze chimiche secrete da ghiandole [...]
Nuovi risultati mostrano gli effetti a lungo termine della terapia genica PTC-AADC nei pazienti con deficit di decarbossilasi degli [...]
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio [...]
Un trattamento con un inibitore specifico della proteina JNK può migliorare la progressione della sindrome di Rett nei topi e [...]
Una piccola molecola individuata per il trattamento della fibrosi cistica potrebbe essere utile anche per le sarcoglicanopatie, malattie [...]
L'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato di esaminare, con una procedura di valutazione accelerata, la domanda di autorizzazione [...]
Colestasi intraepatica progressiva familiare. Già il solo nome della malattia non fa presagire nulla di buono. La PFIC (acronimo dell’inglese [...]
Pubblicati nuovi dati che evidenziano i benefici sostenuti del trattamento con burosumab negli adulti con ipofosfatemia X-linked (XLH), una [...]
La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato oggi l'avvio dello studio clinico EDELIFE volto a confermare la sicurezza e l'efficacia di [...]
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) [...]
In Italia si stima che siano oltre 10mila i potenziali portatori di Deficit di Alfa1-Antitripsina (DAAT) di cui circa 3mila affetti da [...]
Sta per essere approvata l’estensione di indicazione per Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con [...]