Farmaco antitumorale e immunomodulatore, appartenente al gruppo degli alchilanti. Esplica la sua azione legandosi stabilmente al DNA in modo da alterarne irreversibilmente la struttura. È uno dei farmaci più importanti per la cura di molte neoplasie: utilizzato prevalentemente in associazione ad altri farmaci antitumorali nella terapia dei linfomi, del mieloma, dei carcinomi della mammella, dell'ovaio, della testa e del collo, del polmone e delle vie urinarie. Può essere somministrato per via endovenosa od orale. Nausea e vomito sono gli effetti collaterali più importanti; l'azione deprimente l'attività del midollo osseo può portare a riduzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine; un effetto collaterale proprio del farmaco è la possibile insorgenza di una cistite emorragica. L'azione immunosoppressiva della ciclofosfamide viene sfruttata per la cura di malattie autoimmuni e collagenopatie.
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