In uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Cell, un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), guidati da Luigi Naldini, ha mostrato come abbattere una delle più importanti barriere che limitano l’applicazione del trapianto di cellule staminali in terapia genica, ovvero la necessità di somministrare farmaci chemioterapici prima di infondere le cellule corrette nei pazienti.
Nello studio, realizzato con il finanziamento di Fondazione Telethon, i ricercatori dell’SR-Tiget hanno combinato approcci molecolari e innovative tecniche basate sull’RNA messaggero, ottenendo un nuovo protocollo terapeutico - per ora ancora sperimentale - più sicuro e meno debilitante, che promette di allargare il numero di pazienti e di malattie per un cui la terapia genica potrebbe costituire un’opzione concreta.
«I risultati ottenuti rappresentano un ...
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