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Possibile cura per la malattia di Charcot-Marie-Tooth

Identificazione di un possibile approccio terapeutico per il tipo 2A

Un recente studio condotto dai ricercatori del “Centro Dino Ferrari”, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, accettato per la pubblicazione on line sulla rivista Cellular Molecular Life Science, ha dimostrato l'efficacia di un approccio di terapia genica in un modello sperimentale di Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A (CMT2A).
La CMT2A è una polineuropatia sensitivo-motoria, caratterizzata dalla morte dei neuroni motori e sensitivi, dovuta a mutazioni del gene Mitofusina 2 (MFN2). Attualmente la cura è di supporto e non esiste una terapia efficace nel prevenire il carattere degenerativo della malattia. Una delle principali sfide nel trattamento di questa patologia risiede non soltanto nell'assenza della proteina MFN2 funzionale, ma anche nella presenza di una variante tossica di questa proteina.
Un approccio combinato di ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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