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Terapia genica efficace per beta-talassemia e anemia

Il trattamento dimostra efficacia a lungo termine

La strada per l'arrivo della terapia genica nel trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell'anemia falciforme è ormai tracciata. Un'evoluzione in fieri, oggi confermata dall'aggiornamento dei dati di follow-up anticipati all'apertura del congresso della European Hematology Association di Francoforte.
Exa-cel - questo il nome della terapia genica sviluppata da Vertex assieme a Crispr Therapeutics e basata sulla tecnologia che ha permesso a Jennifer Doudna e a Emmanuel Charpentier di aggiudicarsi l Premio Nobel per la Medicina e la Fisiologia nel 2020 - si conferma efficace nel tempo nel mantenimento dei due obiettivi primari dello studio. Ovvero: la possibilità di non dover più sottoporre i pazienti talassemici che ne hanno bisogno alle periodiche trasfusioni di sangue (all'incirca il 70 per cento dei 7.000 talassemici italiani) e l'assenza di crisi vaso-occlusive ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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