Satralizumab per la neuromielite ottica

Trattamento somministrabile per via sottocutanea

È disponibile anche in Italia satralizumab, anticorpo monoclonale di Roche, rimborsato dal Servizio sanitario nazionale con determina dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) del 5 settembre. Il trattamento è indicato per le persone con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (Nmosd), una malattia rara e debilitante del sistema nervoso centrale. È sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di Nmosd, somministrabile per via sottocutanea al domicilio, in monoterapia o in combinazione.
I disturbi dello spettro della neuromielite ottica (Nmosd), in precedenza noti come malattia di Devic o neuromielite ottica, sono un gruppo di patologie infiammatorie in cui la mielina, il rivestimento dei neuroni, viene attaccata dal sistema immunitario, con conseguente danno degli assoni, le cellule che collegano i neuroni tra loro. Soprattutto a livello dei nervi ottici e del midollo spinale. Per alcune sue caratteristiche cliniche e radiologiche può essere diagnosticata erroneamente in sclerosi multipla. È una patologia rara, diffusa maggiormente tra le donne caucasiche di età compresa tra 30 e 40 anni. In Italia si stima una prevalenza di 2,06 casi per 100.000 residenti, con circa 1200 pazienti totali.
La ricerca scientifica condotta negli ultimi anni ha permesso di chiarire quali siano i meccanismi alla base dello sviluppo di Nmosd e quindi di definirla come una entità clinica distinta sulla base di caratteristiche immunologiche uniche. Tra queste la presenza di autoanticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4-IgG), presenti nei due terzi dei pazienti, che colpiscono e danneggiano uno specifico tipo di cellula, chiamato astrocita, con conseguenti lesioni infiammatorie di uno o entrambi i nervi ottici, del midollo spinale e del cervello.
Satralizumab è un anticorpo monoclonale che colpisce il recettore dell'interleuchina-6 (IL-6), un elemento chiave nel processo patogenetico alla base di Nmosd. In questo modo permette il controllo della malattia ed evita un accumulo incrementale di danni neurologici, correlato alle gravi recidive che si presentano nel tempo. Satralizumab ha dimostrato di ridurre l'infiammazione e la produzione di anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4-IgG) a livello della barriera ematoencefalica, diminuendone l'alterazione della permeabilità, e all'interno del sistema nervoso centrale, riducendo l'infiammazione e il danno a carico degli astrociti.
In particolare lo studio clinico registrativo internazionale di fase III, SAkuraStar, ha dimostrato una riduzione del 74 % del rischio di recidiva nei pazienti con anticorpi acquaporina positivi (persone sieropositive per AQP4-IgG) trattati con satralizumab in monoterapia rispetto al placebo.
“I risultati degli studi clinici condotti su satralizumab dimostrano la sua efficacia nel ridurre il tempo alla prima recidiva” ha dichiarato Carlo Pozzilli, ordinario all'università Sapienza e responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell'ospedale Sant'Andrea di Roma. “Un dato importante perché sappiamo che le recidive in Nmosd sono gravemente invalidanti e che la disabilità neurologica cumulativa è correlata con il numero degli attacchi. Ecco perché è fondamentale che la diagnosi di Nmosd sia accurata e tempestiva e che la terapia sia appropriata e iniziata nel più breve tempo possibile dopo la diagnosi”.
La perdita di indipendenza e la diminuzione dell'aspettativa di vita hanno un impatto negativo sulla qualità di vita delle persone con Nmosd nonché delle famiglie e dei caregiver, che hanno la responsabilità di dare loro supporto fisico, finanziario, sociale ed emotivo.
Commenta Mario Alberto Battaglia Presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (Fism): “Le persone con Nmosd hanno diritto ad avere terapie efficaci che possono cambiare il decorso della loro malattia. Questo chiede l'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) come evidenziato nell'Agenda della sclerosi multipla e patologie correlate 2025 presentata lo scorso 30 maggio in Parlamento. Il diritto alla cura, una tempestiva e corretta gestione della diagnosi e un pieno ed effettivo accesso ai farmaci modificanti la malattia sono punti fondamentali per poter avere un futuro in qualità di vita”.
Alla luce della severità della condizione e del suo tasso di mortalità, e per la mancanza di altre terapie soddisfacenti approvate per la stessa indicazione di satralizumab, il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell'EMA (COMP) ha confermato il mantenimento della designazione orfana per satralizumab.

29/09/2022 Andrea Sperelli


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