Sclerosi sistemica, nuova terapia con Car-T

Studio suggerisce l'utilità del nuovo trattamento

Si potrebbe applicare la tecnica delle cellule Car-T anche per trattare la sclerosi sistemica. A evidenziarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine.
A spiegare le caratteristiche del trattamento sono Gianluca Moroncini e Marco Matucci Cerinic, membri del comitato scientifico di Gils, Gruppo italiano per la lotta alla sclerodermia: "Le Car-T (Chimeric Antigen Receptor T cell) sono linfociti T prelevati dal sangue di un paziente ed ingegnerizzati in laboratorio per renderli in grado di eliminare specifiche cellule bersaglio una volta reintrodotti nel sangue dello stesso paziente. Ad oggi questa strategia terapeutica è approvata per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma in cui il bersaglio da eliminare è costituito dai linfociti B tumorali".
Nel corso dello studio, realizzato su 15 pazienti di cui 4 con sclerosi sistemica e gli altri con altre malattie autoimmuni, i ricercatori hanno osservato una riduzione dei sintomi e dei biomarcatori della malattia con una singola infusione di cellule Car-T dirette contro i linfociti B.
Il follow up è durato un anno, ma per confermare l'efficacia e la sicurezza della terapia "e passare dalla speranza alla certezza di una nuova cura per i pazienti affetti dalle forme più gravi di sclerosi sistemica - concludono i due ricercatori - sta per iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale che vede coinvolte numerose Scleroderma Unit costituite grazie al sostegno di Gils".