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L'editing genetico per la fenilchetonuria

Cura possibile con due nuove versioni di Crispr

La fenilchetonuria (Pku) potrebbe essere trattata con l'editing genetico e in particolare con due nuove versioni di Crispr: il prime editing e il base editing. La promessa arriva da due studi condotti dalla Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania e dal Children's Hospital di Filadelfia (Chop) che hanno testato le due nuove vversioni di modifica de genoma. I lavori sono stati pubblicati su The American Journal of Human Genetics e Human Genetics and Genomics Advances. I risultati sono stati presentati anche al meeting annuale della American Society of Human Genetics (Ashg) a Washington, da Dominique Brooks dell'Università della Pennsylvania.
La fenilchetonuria è una rara malattia genetica che colpisce tra 1 su 10.000 e 1 su 20.000 persone e provoca l'accumulo di un aminoacido chiamato fenilalanina (Phe). I pazienti con Pku devono mantenere i livelli di Phe tra 120-360 ...  (Continua) leggi la 2° pagina

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