Sezioni medicina


L'editing genetico per la fenilchetonuria

Cura possibile con due nuove versioni di Crispr

La fenilchetonuria (Pku) potrebbe essere trattata con l'editing genetico e in particolare con due nuove versioni di Crispr: il prime editing e il base editing. La promessa arriva da due studi condotti dalla Perelman School of Medicine dell'UniversitĂ  della Pennsylvania e dal Children's Hospital di Filadelfia (Chop) che hanno testato le due nuove vversioni di modifica de genoma. I lavori sono stati pubblicati su The American Journal of Human Genetics e Human Genetics and Genomics Advances. I risultati sono stati presentati anche al meeting annuale della American Society of Human Genetics (Ashg) a Washington, da Dominique Brooks dell'UniversitĂ  della Pennsylvania.
La fenilchetonuria è una rara malattia genetica che colpisce tra 1 su 10.000 e 1 su 20.000 persone e provoca l'accumulo di un aminoacido chiamato fenilalanina (Phe). I pazienti con Pku devono mantenere i livelli di Phe tra 120-360 ...  (Continua) leggi la 2° pagina

Notizie su: fenichetonuria, genetica, farmaci,

Notizie correlate


La SMA si può prevenire Il caso di una bambina trattata in utero con risdiplam





Terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich Il trattamento dovrĂ  essere autorizzato dall'Ema





Distrofia di Duchenne, approvato vamorolone Il farmaco agisce sul recettore dei glucocorticoidi





Angioedema ereditario, efficace garadacimab L'inibitore del Fattore XIIa come trattamento a singola somministrazione mensile





Nuove terapie per la sindrome di Leigh Ricercatori italiani tentano lo sviluppo di due diversi trattamenti





La curcumina per la Sma L'antiossidante contenuto nella curcuma migliora la qualitĂ  di vita dei pazienti





Malattie genetiche, l'età del padre è un fattore di rischio Maggiore è l'età paterna più alti sono i rischi per il feto





Nuovo approccio per la distrofia muscolare di Duchenne Metodo innovativo per spegnere l'infiammazione muscolare





Un farmaco per l'angioedema ereditario Valutata l'efficacia di donidalorsen





La terapia genica per la Sma GiĂ  8 i bambini salvati al Meyer





Nuovo farmaco per la distrofia di Duchenne Approvato negli Stati Uniti givinostat





Tofersen per una forma rara di Sla Primo farmaco a ricevere parere positivo





Prima terapia per l'atassia di Friedreich Approvato l'utilizzo di omaveloxolone





Terapia genica per l'Ada-Scid Positivi i risultati a lungo termine





La terapia Crispr per l'angioedema ereditario Da uno studio emergono dati positivi





L'Intelligenza Artificiale per la fibrosi cistica Nuove prospettive di cura per la patologia respiratoria





L'editing genetico per la fenilchetonuria Cura possibile con due nuove versioni di Crispr





Sma, nuovi dati su nusinersen I risultati dopo la terapia genica





Gemelli digitali e biologici per curare 5 malattie Da utilizzare in test senza il ricorso alla sperimentazione animale





Centri di eccellenza

Cardiochirurgia Cardiologia Chirurgia Dermatologia Endocrinologia & diabetologia Gastroenterologia
Ginecologia & Ostetricia Immunologia & Allergologia Infettivologia Neurochirurgia Neurologia Oculistica Oncologia Ortopedia Traumatologia otorinolaringoiatria Pediatria Pneumologia Urologia & Nefrologia
Tutti i TEST di ItaliaSalute.it
Salute

Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante

Avvertenze Privacy a norma Regolamento UE 2016/679 GDPR.


Questa pagina è stata letta 294247 volte