Una combo contro la sclerosi multipla

Chemioterapia e trapianto di cellule staminali autologhe

Possibile un nuovo approccio terapeutico per il trattamento della sclerosi multipla. È basato sulla somministrazione in prima istanza della chemioterapia, seguita da un trapianto di cellule staminali del sangue prelevate dallo stesso paziente.
La combinazione sembra funzionare: il 70% dei pazienti sottoposti alla combo ha fermato la progressione della malattia a distanza di 10 anni. A dimostrarlo è uno studio presentato da Gianluigi Mancardi, docente di neurologia all'Università di Genova, al congresso Ectrims 2022.
“Si tratta di un approccio che combina due armi potenti in successione”, spiega Mancardi all'Ansa. "Prima si utilizzano farmaci chemioterapici per distruggere il vecchio sistema immunitario anomalo del paziente, responsabile dell'innesco della reazione autoimmune alla base dell'insorgenza della malattia, e successivamente si effettua un trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche, ovvero staminali del sangue prelevate dallo stesso paziente, con l'obiettivo di ricostruire il sistema immunitario questa volta corretto, in modo che non inneschi più i meccanismi autoimmuni che portano alla sclerosi multipla. Dunque, il primo passo è eliminare un sistema immune anomalo - con la chemio che distrugge le cellule del sangue e le cellule immuni anomale, come i linfociti - e il secondo è ricrearne uno nuovo. Le staminali servono cioè a ricostruire le cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine) e i linfociti, precedentemente distrutti. Si tratta dunque di un trapianto autologo, con cellule dello stesso malato, che è una tecnica utilizzata ormai da anni in ematologia".
“Il risultato - sottolinea - è quello di creare un sistema immunitario in parte nuovo e meno aggressivo che per un lasso di tempo di almeno 5-10 anni non fa progredire la malattia. In altre parole, il sistema immunitario rinnovato non innesca più il meccanismo autoimmune che porta allo scatenarsi della Sm e lo studio dimostra che a 10 anni dal trattamento in un paziente su 7 la malattia non è progredita e si è dunque bloccata".
"Il nostro è uno studio osservazionale che riporta l'esperienza italiana negli ultimi 20 anni in oltre 200 pazienti, con i centri di Genova e Firenze che hanno coordinato l'attività. Sono studi - chiarisce Mancardi - che nell'ambito della ricerca sulla Sm sono in corso da circa 30 anni, ma ora c'è la prova dell'efficacia di questo trattamento sul lungo termine. Va però precisato che la terapia riguarda solo le forme molto aggressive di malattia che non rispondono alle terapie tradizionali, ovvero il 5-10% dei malati che in Italia corrispondono a circa 10mila pazienti. Inoltre, la terapia ha dimostrato di funzionare in alcuni casi anche contro la forma progressiva di Sm, per la quale abbiamo pochi farmaci efficaci. Attualmente disponiamo di varie terapie target efficaci nelle forme recidivanti-remittenti di Sm, che bloccano e controllano la malattia, ma manchiamo ancora di terapie proprio nelle forme progressive, ambito nel quale non abbiamo armi sufficienti".