Sezioni medicina
- Analisi cliniche
- Andrologia
- Balbuzie
- Cardiologia
- Chirurgia.it
- Dermatologia
- Diabete
- Ematologia
- Endocrinologia
- Farmacologia
- Flebologia
- Gastroenterologia
- Genetica
- Geriatria
- Ginecologia
- Gravidanza
- Handicap
- Malattie infettive
- Malattie renali
- Medicine naturali
- Neurologia
- Oculistica
- Odontoiatria
- Orecchie e gola
- Ortopedia
- Pediatria
- Psichiatria
- Psicologia
- Sclerosi
- Trapianti
- Tumori
- Urologia
- Viaggi
(2° pagina) (Torna
alla 1° pagina..) danni cerebrali e coma.
ECUR-506 ha permesso a 12 settimane dalla somministrazione di interrompere il ricorso ai farmaci per l’eliminazione dell’ammoniaca. Inoltre, l’apporto medio giornaliero di proteine è stato aumentato a livelli adeguati all’età del bambino.
L’editing genomico prevede l’inserimento in un punto preciso del genoma di una copia sana del gene OTC, fornendo un percorso per l'espressione permanente del gene stesso. La cura ha permesso di ripristinare il livello medio dell’ammoniaca entro i limiti della norma.
"Il nostro team è molto incoraggiato nel vedere questo bambino, che dopo aver sperimentato due picchi nei livelli di ammoniaca nel sangue prima dei tre mesi e mezzo di età, ha raggiunto un punto in cui non ha più bisogno di farmaci per eliminare l'ammoniaca e mangia livelli di proteine adeguati alla sua età", dichiara Julien Baruteau della University College London Great Ormond Street Institute of Child Health e Consulente in Medicina Metabolica presso il Great Ormond Street Hospital for Children di Londra, nonché ricercatore principale dello studio.
Notizie specifiche su:
editing,
genomico,
ammoniaca,
17/01/2025 Andrea Piccoli
|
Puoi
fare una domanda agli specialisti del forum
e iscriverti alla newsletter,
riceverai le notizie più importanti. |
Notizie correlate
Come contrastare gli effetti negativi dell’editing genetico
-
Due approcci diversi per perfezionare la tecnica
(Leggi)
Il ruolo di un gene nelle malattie mitocondriali
-
Nuove prospettive terapeutiche grazie all’analisi delle mutazioni di POLG
(Leggi)
La prima terapia di editing genetico su misura
-
Realizzata su un bambino affetto da malattia rara
(Leggi)
Le differenze di genere non derivano solo dalla genetica
-
Fondamentali per la salute anche i fattori non medici
(Leggi)
Terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
-
Se somministrata in fase precoce può cambiare la storia della malattia
(Leggi)
Come cambia il Dna per sopravvivere
-
La parabola evolutiva delle popolazioni che abitano sugli altopiani
(Leggi)
Sindrome Vexas, scoperti i meccanismi alla sua base
-
Individuati tramite l’editing genetico
(Leggi)
La Sindrome di Phelan-McDermid
-
Comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici
(Leggi)
Ecco perché le donne vivono di più
-
Il ruolo del cromosoma X secondario
(Leggi)
La violenza altera il Dna
-
Segni di stress legati alle violenze anche nei discendenti
(Leggi)
Amiloidosi da transtiretina, efficace acoramidis
-
Farmaco importante contro la malattia che causa insufficienza cardiaca
(Leggi)
La ricetta antistress per le proteine contro Alzheimer e Sla
-
Studiato il ruolo della proteina TDP-43
(Leggi)
Dal cordone le cellule per guarire
-
Processo di produzione più semplice per le cellule Carcik
(Leggi)
Come si mescola il Dna durante il concepimento
-
Una mappa del processo genetico che garantisce la trasmissione
(Leggi)
Editing genomico cura malattia rara
-
Neonato affetto da deficit di ornitina transcarbamilasi
(Leggi)
La terapia Car-T per la sclerodermia
-
Trattata con le cellule modificate la prima paziente reumatologica
(Leggi)
Un nuovo strumento per capire le cellule
-
Una tecnica analizza lo scambio di informazioni all’interno delle cellule
(Leggi)
Geni sintetici replicano l’attività cellulare
-
Simulata l’attività di costruzione di tessuti e strutture
(Leggi)
L’Intelligenza Artificiale per la sindrome di Rett
-
Al via una raccolta di video per addestrare l’algoritmo
(Leggi)
Strumenti e risorse
Italia Salute sempre con te
Le informazioni di medicina e salute non sostituiscono l'intervento del medico curante
Redazione TEL. 351.666.0811
Via Albanese Ruffo 48, 00178 Roma
Centro Medico Okmedicina.it Via Albanese Ruffo 40-46, 00178 Roma
Mail redazione
Copyright © 2000-2023 Okmedicina ONLUS Riproduzione riservata anche parziale
