Per anni la barriera emato-encefalica è stata considerata uno degli ostacoli più impenetrabili della medicina. Questo sofisticato sistema di difesa naturale protegge il cervello da tossine e patogeni, ma allo stesso tempo rende quasi impossibile il passaggio di farmaci, soprattutto quelli biologici. Oggi, però, questo scenario sta cambiando: una nuova generazione di tecnologie di “shuttle molecolari” sta aprendo la strada a trattamenti più efficaci per Alzheimer, tumori cerebrali e malattie genetiche rare. Lo racconta un articolo pubblicato su Nature a firma di Alison Abbott.
La storia di Daiza Gordon e dei suoi figli affetti dalla sindrome di Hunter – una malattia genetica rara causata dalla carenza dell’enzima iduronato-2-solfatasi (Ids) – è emblematica dei progressi in atto. Se per i fratelli di Daiza non esisteva cura, oggi i suoi tre figli partecipano a uno studio clinico che sfrutta ...
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